Pfizer se chystá vyřadit část pacientů ze studie genové terapie

Farmaceutická firma Pfizer před několika dny požádala o změnu v nastavení klinické studie genové léčby pro pacienty s DMD. Na základě tří závažných komplikací se firma rozhodla zažádat o vyřazení pacientů s určitými mutacemi, u kterých jsou komplikace - jak se zdá - pravděpodobnější.

Vývoj genové terapie pro pacienty s DMD se posouvá kupředu a tři hlavní firmy věnující se této oblasti (Pfizer, Sarepta a Solid Biosciences) testují buďto ve 3. klinické fázi nebo se na ni v nejbližší době chystají. U všech tří testovaných léků se daří vytvořit zkrácenou formu funkčního dystrofinu, ani jedné firmě se však zatím nepodařilo prokázat jednoznačný vliv na průběh nemoci. Všechny tři firmy také postupně narazily na závažné nežádoucí účinky. Pfizer nyní reaguje na rozvoj svalové slabosti a myokarditidy (zánětu srdce) u tří pacientů, kterým byla testovaná látka podána. V počátečních fázích studie firma narazila již na zhoršení funkce ledvin a silnou reakci imunitního systému, nyní došli externí hodnotitelé k názoru, že nově zaznamenané nežádoucí účinky přímo souvisí s podáním léčby a vyšší pravděpodobnost rozvoje komplikací má asi 15 procent pacientů s DMD - a to s jakoukoli mutací zasahující do úseku exonů 9 až 13 nebo s delecí exonu 29 a 30. Je velkým zklamáním, že genová terapie Pfizeru, která je zároveň nejblíže cíli, pravděpodobně nebude pro všechny pacienty s DMD bez ohledu na mutaci. Doufejme, že se komplikace firmě podaří vyřešit a že alespoň dvě další testované genové terapie zůstanou vhodné pro všechny pacienty s DMD. 

Více si můžete přečíst v dopisu, který adresoval Pfizer DMD komunitě.