Dobrá zpráva pro pacienty s Beckerovou svalovou dystrofií

Farmaceutická firma Italfarmaco zveřejnila výsledky 2. fáze studie léku Givinostat u pacientů s Beckerovou svalovou dystrofií. Givinostat je inhibitor enzymů zvaných histony deacetylázy (HDAC), jejichž útlum umožňuje regeneraci svalů.

Do studie bylo zapojeno 51 dospělých pacientů s Beckerovou svalovou dystrofií. Studie sledovala jednak podíl vazivové tkáně podle biopsie a jednak podíl tukové tkáně a aktivních svalových vláken podle magnetické rezonance. Výsledky biopsií byly obdobné u pacientů na Givinostatu i na placebu, nicméně na magnetické rezonanci byl patrný velký rozdíl v rozpadu svalové hmoty (u pacientů na givinostatu byl prakticky zastaven) i v podílu tukové tkáně (jeden z důležitých parametrů sledovaných v progresi nemoci). Bezpečnostní profil léku zůstal velmi dobrý, neobjevily se závažné nežádoucí účinky.

Lék Givinostat je vyvíjen také pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií. Klinické studie jsou nyní ve třetí fázi, která by měla být dokončena v březnu 2022.

Více informací se dočtete na tomto odkaze: https://www.businesswire.com/news/home/20210626005019/en/Italfarmaco-Announces-Topline-Data-from-Phase-2-Trial-with-Givinostat-in-Patients-with-Becker-Muscular-Dystrophy