Články
Příběh Martina, který nedosáhne na lék.
Životní příběh Martina je nejen velmi zajímavý, ale především inspirativní a motivující.
Tisková konference ke Dni vzácných onemocnění 2017
Tisková konference ke Dni vzácných onemocnění. Martin Krček vyprávěl svůj příběh a informoval o tom, že lék, který by mu mohl zachránit život, pojišťovna nechce uhradit.
Translarna
První kauzální lék pro DMD, který je schválený.
Modulace Utrofinu
Modulace Utrofinu - univerzální léčebný přístup k DMD od firmy Summit
9. charitativní ples
9. Charitativní ples pro Jakuba a sdružení Parent Project,z.s.
Oceňujeme zejména pravidelnost pomoci – rozhovor s paní Jitkou z organizace Parent Project
Paní Jitka Reineltová, maminka šestiletého Mathiase, je členkou výboru neziskové organizace Parent Project, která se stará o potřeby rodin s dětmi trpícími svalovou dystrofií. A při nedávné návštěvě jsme si s ní proto rádi popovídali…
Aktuální situace klinických studií
V pacientských organizacích se objevilo mnoho zpráv o aktuálním vývoji procesů spojených s regulačním schvalováním 3 léčiv pro pacienty se svalovou dystrofií, které jsou v současné době ve fázi klinických studií. Konkrétně zprávy zmiňovaly obtíže, které jsou s dokazováním klinického přínosu léčiv. Rád bych o těchto lécích trochu pohovořil, o současném stavu regulačního procesu, jeho problémech a souvislostech pro budoucí vývoj léčiv pro pacienty se svalovou dystrofií obecně
Summit Therapeutics
Společnost SUMMIT THERAPEUTICS obdržela regulační souhlas k zahájení PhaseOut DMD, klinického hodnocení fáze 2 léčiva SMT C1100 u pacientů s DMD