Novinky z výzkumu

Novinky

Výsledky třetí fáze studie EMBARK genové terapie Elevidys

31. října 2023

Farmaceutická společnost Sarepta oznámila 30.10.2023 výsledky studie EMBARK, která testuje genovou terapii delandistrogen moxeparvovec (lék známý pod názvem Elevidys) určené pacientům s Duchennovou svalovou dystrofií.

Doporučena registrace Vamorolone v EU

13. října 2023

Výbor pro humánní léčivé přípravky Evropské lékové agentury (CHMP EMA) doporučil registraci přípravku Vamorolone, pod obchodním názvem AGAMREE v Evropské unii.

Negativní stanovisko Výboru EMA k obnovení registrace Translarny

23. září 2023

15. 9. 2023 oznámil Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA), že nedoporučí obnovení registrace přípravku Translarna (Ataluren).

V USA byla schválena první genová terapie pro DMD

30. června 2023

Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil dne 23. 6. 2023 urychlené schválení přípravku ELEVIDYS (delandistrogen moxeparvovec-rokl neboli SRP-9001). Jedná se o genovou terapii – mikrodystrofin doručený na adeno-asociovaném virovém vektoru (AAV) společností Sarepta a Roche. Toto schválení představuje první schválení genové terapie u Duchennovy svalové dystrofie (DMD).

Novinky z výzkumu jaro 2023 - DMD + ostatní svalové dystrofie

29. března 2023

Přinášíme vám přehled aktualit ze světa výzkumu svalových dystrofií ze začátku roku 2023.

Novinky z výzkumu - říjen 2022

04. října 2022

Novinky z výzkumu - říjen 2022

Novinky z výzkumu - červen 2022

27. června 2022

Novinky z výzkumu - červen 2022

Novinky z výzkumu - jaro 2022

02. května 2022

Novinky z výzkumu - jaro 2022

Shrnutí novinek z výzkumu prezentovaných na Mezinárodní konferenci Duchennovy a Beckerovy svalové dystrofie 2022 od prof. Annemieke Aartsma-Rus.

23. února 2022

Shrnutí novinek z výzkumu prezentovaných na Mezinárodní konferenci Duchennovy a Beckerovy svalové dystrofie 2022 od prof. Annemieke Aartsma-Rus.

Pozastavená studie genové terapie společnosti Pfizer bude pokračovat

13. února 2022

Společnost Pfizer se chystá znovu spustit pozastavenou klinickou studii na genovou terapii Duchennovy svalové dystrofie. Studie byla dočasně zastavena v prosinci 2021, následkem úmrtí jednoho z dobrovolníků, kterým byl lék v první fázi podán.

Úmrtí chlapce zapojeného v klinické studii

22. prosince 2021

Jeden z chlapců zapojených do klinické studie genové terapie společnosti Pfizer zemřel.

Pfizer se chystá vyřadit část pacientů ze studie genové terapie

04. října 2021

Na základě tří závažných komplikací se firma rozhodla zažádat o vyřazení pacientů s určitými mutacemi, u kterých jsou komplikace - jak se zdá - pravděpodobnější.

Vliv genové léčby - výsledky 18 měsíců po podání

25. září 2021

Firma Solid Biosciences zveřejnila výsledky 4., 5. a 6. pacienta, kterým byla podána genová léčba DMD v rámci studie IGNITE - a to po 1,5 letech od podání.

Skvělé výsledky po léčbě Translarnou

25. září 2021

Data registru STRIDE svědčí o tom, že léčba Translarnou oddaluje ztrátu schopnosti chůze o více než pět let. Zároveň dochází později k poklesu hodnot plicních funkcí (průměrně o 1,8 let). Jedná se o hodnocení výsledků 241 pacientů ze 13 zemí z posledních pěti let

Lék pro dystrofinopatie získal status rychlého schvalování

30. srpna 2021

Edgewise Therapeutics, farmaceutická firma vyvíjející perorální terapie pro vzácná onemocnění, získala pro svůj produkt EDG-5506 titul Fast-Track-Designation (Status rychlého schvalování). Tento lék je určen pro dystrofinopatie (Duchennovu i Beckerovu svalovou dystrofii).