Novinky z výzkumu
Novinky
Výsledky třetí fáze studie EMBARK genové terapie Elevidys
Farmaceutická společnost Sarepta oznámila 30.10.2023 výsledky studie EMBARK, která testuje genovou terapii delandistrogen moxeparvovec (lék známý pod názvem Elevidys) určené pacientům s Duchennovou svalovou dystrofií.
Doporučena registrace Vamorolone v EU
Výbor pro humánní léčivé přípravky Evropské lékové agentury (CHMP EMA) doporučil registraci přípravku Vamorolone, pod obchodním názvem AGAMREE v Evropské unii.
Negativní stanovisko Výboru EMA k obnovení registrace Translarny
15. 9. 2023 oznámil Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA), že nedoporučí obnovení registrace přípravku Translarna (Ataluren).
V USA byla schválena první genová terapie pro DMD
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil dne 23. 6. 2023 urychlené schválení přípravku ELEVIDYS (delandistrogen moxeparvovec-rokl neboli SRP-9001). Jedná se o genovou terapii – mikrodystrofin doručený na adeno-asociovaném virovém vektoru (AAV) společností Sarepta a Roche. Toto schválení představuje první schválení genové terapie u Duchennovy svalové dystrofie (DMD).
Novinky z výzkumu jaro 2023 - DMD + ostatní svalové dystrofie
Přinášíme vám přehled aktualit ze světa výzkumu svalových dystrofií ze začátku roku 2023.
Novinky z výzkumu - říjen 2022
Novinky z výzkumu - říjen 2022
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022
Shrnutí novinek z výzkumu prezentovaných na Mezinárodní konferenci Duchennovy a Beckerovy svalové dystrofie 2022 od prof. Annemieke Aartsma-Rus.
Shrnutí novinek z výzkumu prezentovaných na Mezinárodní konferenci Duchennovy a Beckerovy svalové dystrofie 2022 od prof. Annemieke Aartsma-Rus.
Pozastavená studie genové terapie společnosti Pfizer bude pokračovat
Společnost Pfizer se chystá znovu spustit pozastavenou klinickou studii na genovou terapii Duchennovy svalové dystrofie. Studie byla dočasně zastavena v prosinci 2021, následkem úmrtí jednoho z dobrovolníků, kterým byl lék v první fázi podán.
Úmrtí chlapce zapojeného v klinické studii
Jeden z chlapců zapojených do klinické studie genové terapie společnosti Pfizer zemřel.
Pfizer se chystá vyřadit část pacientů ze studie genové terapie
Na základě tří závažných komplikací se firma rozhodla zažádat o vyřazení pacientů s určitými mutacemi, u kterých jsou komplikace - jak se zdá - pravděpodobnější.
Vliv genové léčby - výsledky 18 měsíců po podání
Firma Solid Biosciences zveřejnila výsledky 4., 5. a 6. pacienta, kterým byla podána genová léčba DMD v rámci studie IGNITE - a to po 1,5 letech od podání.
Skvělé výsledky po léčbě Translarnou
Data registru STRIDE svědčí o tom, že léčba Translarnou oddaluje ztrátu schopnosti chůze o více než pět let. Zároveň dochází později k poklesu hodnot plicních funkcí (průměrně o 1,8 let). Jedná se o hodnocení výsledků 241 pacientů ze 13 zemí z posledních pěti let
Lék pro dystrofinopatie získal status rychlého schvalování
Edgewise Therapeutics, farmaceutická firma vyvíjející perorální terapie pro vzácná onemocnění, získala pro svůj produkt EDG-5506 titul Fast-Track-Designation (Status rychlého schvalování). Tento lék je určen pro dystrofinopatie (Duchennovu i Beckerovu svalovou dystrofii).
Dobrá zpráva pro pacienty s Beckerovou svalovou dystrofií
Farmaceutická firma Italfarmaco zveřejnila výsledky 2. fáze studie léku Givinostat u pacientů s Beckerovou svalovou dystrofií.
Novinky z oblasti genové terapie
Novinky z oblasti genové terapie
Novinky z výzkumu - květen 2021
Novinky z výzkumu z května 2021
Edgewise Therapeutics jmenovala zkušenou Joanne Donovan na pozici lékařské ředitelky
Edgewise Therapeutics, mladá farmaceutická společnost založená roku 2017, se zaměřuje na vývoj léčby pro vzácná svalová onemocnění. Prioritou pro firmu je vytvořit léčbu podávanou perorálně, tedy neinvazivně.
Pamrevlumab získal status zrychleného schvalování
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil dalšímu potenciálnímu léku na Duchennovu svalovou dystrofii - Pamrevlumabu - status rychlého schvalování (Fast Track Designation)
Přehledy z výzkumu
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022