ParentProject.cz

Vše o svalové dystrofii Duchenne/Becker,
aneb jak žít a nejenom přežít.

menu

Raxone (Idebenon)

Přípravek od společnosti Santhera Pharmaceuticals, která je zaměřena na vývoj inovační léčby vzácných mitochondriálních a neuromuskulárních onemocnění.

Neuromuskulární fórum 2017

Přečtěte si zápis z Neuromuskulárního fóra, kde mimo jiné hovořil Doc.MUDr. Tomáš Paleček, Ph.D. na téma "postižení srdce u Duchenneovy a Beckerovy svalové dystrofie".

Molekulární diagnostika Duchennovy svalové dystrofie

Naši zástupci se zúčastnili semináře s názvem: Molekulární diagnostika Duchennovy svalové dystrofie - minulost, přítomnost a budoucnost ve vztahu k přicházejícím možnostem léčby. Seminář pořádala Kliniká dětské neurologie Fakultní nemocnice v Brně za spoluúčasti vzdělávacího grantu společnosti Bioxa Therapeutics, s.r.o.

Vamorolone

Vamorolone, jedná se o steroid, který vykazuje méně nežádoucích účinků. Přečtěti si více. V České republice se k tomuto přípravku plánuje klinická studie. Je naplánovaná na druhou polovinu roku 2017.

Translarna

První kauzální lék pro DMD, který je schválený.

Modulace Utrofinu

Modulace Utrofinu - univerzální léčebný přístup k DMD od firmy Summit

Aktuální situace klinických studií

V pacientských organizacích se objevilo mnoho zpráv o aktuálním vývoji procesů spojených s regulačním schvalováním 3 léčiv pro pacienty se svalovou dystrofií, které jsou v současné době ve fázi klinických studií. Konkrétně zprávy zmiňovaly obtíže, které jsou s dokazováním klinického přínosu léčiv. Rád bych o těchto lécích trochu pohovořil, o současném stavu regulačního procesu, jeho problémech a souvislostech pro budoucí vývoj léčiv pro pacienty se svalovou dystrofií obecně.

Summit Therapeutics

Společnost SUMMIT THERAPEUTICS obdržela regulační souhlas k zahájení PhaseOut DMD, klinického hodnocení fáze 2 léčiva SMT C1100 u pacientů s DMD

Podpora péče o pacienty - "kašlací asistent"

Studie: Kontrolní měření plicních funkcí u pacientů používajících přístroj Cough Assist (kašlací asistent)