ParentProject.cz

Vše o svalové dystrofii Duchenne/Becker,
aneb jak žít a nejenom přežít.

menu
Zpráva

UPPMD setkání v Londýně

KAROLÍNA ČEŠKOVÁ: UPPMD LONDON 13.11.2016

UPPMD setkání v Londýně navazuje na předešlou Action Duchenne konferenci (12.11.2016) a je určena primárně pacientským organizacím. Dopoledního programu se účastní také farmaceutické firmy, odpoledního pouze zástupci pacientských organizací. Jsou otevřeny nové důležité body zájmu UPPMD a diskutuje se o současných běžících projektech. Nejdůležitější na všech konferencích a setkání UPPMD ovšem je seznámení se s konkrétními zástupci firem a organizací a navázání nových kontaktů. Jako malá země a organizace musíme být vidět a slyšet a k tomu jsou tyto konference ideální. Čím více kontaktů, tím více studií pro ČR, projektů, mezinárodní spolupráce, inspirace pro naše aktivity.

Bloky: 

Vývoj nových HTA – Health Technology Assessment (Vyhodnocování zdravotnických technologií)
  • Evropská agentura pro HTA navrhla pacientským organizacím, aby připravily vlastní komisi/organizaci, která bude vyhodnocovat zdravotnické technologie. Máme na to dva roky. Tento návrh podporuje i Evropský parlament. Nicméně musíme si odpovědět, jestli o to máme zájem i my a jestli nám to za to stojí.
  • Momentálně jsou HTA podmínky v každé zemi odlišné, což vede k tomu, že např. ne ve všech zemích jsou schváleny kašlací asistenti, nebo některé léky či přístroje (alespoň nejsou scháleny jako součást pojištění).
  • Bylo by ideální mít sjednocené informace, podklady, studie na podporu tohoto schvalování v Evropě.
  • Čeho se to týká? Schvalování např.:
  • Léků
  • Diagnostických nástrojů
  • EMA zhodnocuje, jestli má daný přístroj/lék efekt, srovnání se současnými nástroji/léky, které jsou k dispozici, jak zlepšil kvalitu života pacienta, přiměřenost ceny.
  • Dnes je 79 HTA organizací
  • EUnetHTA Joint Action 3 by byl nový projekt, který by se zaměřil na kooperaci EU na HTA. Projekt placených odborníků. Do 14.1 musíme zvolit, jak si představujeme budoucí zapojení pacientských organizací v HTA. Možné scénáře:
  • Dlouhobá spolupráce bez financování
  • Sjednocené HTA reporty
  • Po našem rozhodnutí by měly legislativní změny proběhnout v roce 2018 a vše by běželo od roku 2020.
Elizabeth Vroom – Optimální design studií
  • Studie samozřejmě znamenají naději a nové možnosti. Zároveň to znamená časovou, finanční zátěž, únavu, bolest, risk… Pořád probíhají studie, které jsou předem odepsány, ví, že nebudou splňovat EMA podmínky. Považujeme to za nelegální! Pojďme společně stanovit podmínky, za kterých by probíhaly. To by měl být jeden z našich hlavních cílů v nejbližší době a na to se zaměříme. Také na to, aby rodiny dostávaly stěžejní informace o průběhu, komplikacích, všechny informace, které potřebují. Prosím farmaceutické firmy, aby se připravily, že toto bude velké téma Říma 2017 a taky rodiny a pacientské organizace, aby si připravily, co k tomu chtějí říct.
  • Další téma do budoucna: Stanovit si, jak budeme sbírat data, jak povedeme registry, tak aby se data dala využít k větším studiím. Kdokoliv ochotný se zapojit do podrobnějších setkání na toto téma, nechť se ozve emailem nebo zavolá.
  • barometr informovanosti o vzácných onemocněních – nový dotazník na Eurordis.org/voices – registrovat se, vyplnit dotazníky – běží to ve 48 evropských zemích, ve 23 jazycích. Spojuje nás to s pacienty postiženými jinými nemocemi. Můžeme tam navrhovat témata k diskuzi atd. Jmenuje se to RareBarometer
  • Odhlasovali jsme, že chceme, aby UPPMD připravila letní školu, kde by byla možnost se dozvědět podrobné a ucelené informace o současném stavu DMD, léčby, výzkumu atd. Aby všichni, kdo jsou zapojeni do boje pro DMD, byli náležitě informováni a mohli argumentovat proti hloupostem a bojovat za smysluplné věci.
Compassionate use - EURORDIS
  • Pro rodiče i chlapce je hrozné čekat, když vědí, že je lék, který bude schválen a chtějí se k němu dostat
  • Ve vzácných situacích je možné, aby pacient dostal lék, který zatím není schválen ve III. Fázi
  • Tzv. Compassionate use programmes by měly být jedním z nejdůležitějších úkolů pacientských organizací – týká se to léků před třetí fází potvrzujících studií. Je třeba oslovit farmaceutickou firmu a zažádat o lék pro konkrétní skupinu lidí, která by z něj mohla profitovat, než se schválí. (Jde především o chlapce, kteří mají bez léku výrazně špatnou prognózu). Je samozřejmě velmi náročné stanovit skupinu, která ten lék potřebuje, než bude schválen. Ve Francii je toto naprosto běžná záležitost, ale jinde ve světě málo rozšířená. Zaměřte se na to. Více informací na www.eurordis.org.
  • Doposud se žádosti týkaly 9 produktů ve 42 zemích a přišly ze 74 programů. Seznam může být širší!
Nathalie Goemans – Performance of Upper Limb (Škála výkonnosti horních končetin)
  • Slabost začíná už když jsou ještě chodící, postupuje od proximálních svalů k distálním
  • PUL – náš dosavadní projekt = performance of the upper limb (stav/schopnosti horních končetin) – ukazuje, jak se objektivně zhoršuje funkce
  • Kromě toho jsme začali projekt PROM, který zohledňuje nejen objektivní pokles funkce, ale hlavně, jak se pokles funkce promítne do každodenních aktivit – tedy nabízí i subjektivní pohled pacientů
  • Momentálně obsahuje 32 kategorií a 3 možné odpovědi v každé – vždy: Nemůžu udělat, Zvládnu s obtížemi a Zvládnu bez obtíží (7 otázek na stravování, 8 péči sám o sebe, 6 domácí práce, 11 volnočasové aktivity)
  • Probíhala mezinárodní studie, ve které bylo zapojeno cca 200 chlapců
  • Nyní máme schválený překlad PROM do angličtiny a holandštiny, chystáme se nechat schválit německý, italský, portugalský, španělský, francouzský, turecký a švédský překlad.
  • Domluvila jsem se s paní Nathalií, že se spojíme ohledně možného překladu do češtiny, abychom se také zapojili a měli škálu k dispozici, aby u nás mohly probíhat studie zahrnující nechodící chlapce.

Příspěvek o VisionDMD, VBP15, Vamarolone. Nyní běží studie ve fázi IIA, cca za rok by měla být spuštěna IIB studie. Více info na www.vision-dmd.info

Důležité kontakty a setkání:

Michelle Avery – Summit, SMT C1100 studie – Ptala jsem se na pokračování studie. Nyní běží IIa studie v USA a UK a pokud vše půjde, jak má, v létě začnou další studii (fáze IIb). Domluvily jsme se, že nás přidají na seznam možných center této klinické studie.

Ryan Fischer - Senior Vice President Parent Project USA – S Ryanem jsem konzultovala doporučenou medikaci na srdeční postižení, konkrétně kdy začínají chlapci brát ACE inhibitory, či jiné léky na srdeční funkci. Spojí nás s hlavním kardiologickým centrem pro DMD, poskytnou nám nejnovější materiály o ACEinhibitorech a eplerenonu, chlapci v USA začínají s ACEi velmi brzy, rádi nám řeknou víc. Ptala jsem se také Johna Gormana, který je aktivní v Irsku. Jeho synové berou sartany v kombinaci s Eplerenonem od 7 let. V Irsku proběhla studie (i když menší), kde se ukázaly sartany jako vhodnější než ACEinhibitory. Ve Švýcarsku podle Marie Fries začínají s ACE inihibitory brzy, než vznikne srdeční poškození, fibrotické změny.

Kerry Rosenfeld – SOLID Biosciences – jejím posláním je porozumět, jaká forma komunikace a sdílení informací je v různých zemích stěžejní, velmi jí zajímá, jak je to v ČR, pracuje na tom, aby rodiny byly dostatečně informované, spojí se s námi. SOLID Biosciences chce nejdříve porozumět potřebám rodin, co je pro ně nejdůležitější (forma léku, způsob měření zhoršení, časová náročnost, léky pro nechodící chlapce), než začne lék na DMD vyvíjet. Aby v průběhu studií nedělali zbytečné chyby.

Vanessa Dos Reis Ferreira – Santhera – Začala pracovat pro Santheru a má na starosti studie v Evropě. Bavily jsme se o centru v Motole, o dosavadních studiích, odbornících, které máme k dispozici. Určitě se spojíme ohledně studií respiračních funkcí a pokusí se nám zprostředkovat přístup k Raxone (Idebenone). Máme je kontaktovat ohledně naší konference, rádi by přijeli.

Dále o případné klinické studie v ČR mají zájem Sarepta Therapeutics – Dana Martin a PTC Therapeutics – Mary Frances Harmon, se kterými se obratem spojíme.

Na příští konferenci v ČR také potvrdila účast Alex Johnson, zakladatelka nadace Joining Jack a členka UPPMD UK. 

S Emily Crossley, zakladatelkou Duchenne UK, a Kerry Rosenfeld, SOLID Biosciences

S Vanessou dos Reis Ferreirou ze Santhera Pharmaceuticals