ParentProject.cz

Vše o svalové dystrofii Duchenne/Becker,
aneb jak žít a nejenom přežít.

menu
Média

Tisková konference ke Dni vzácných onemocnění 2017

Tisková konference ke Dni vzácných onemocnění

Dne 23. února 2017 proběhla v AIFP (Asociace inovativního farmaceutického průmyslu) tisková konference k Mezinárodnímu dni vzácných onemocnění. Martin Krček byl požádán, zda by mohl vystoupit se svým příběhem a spolu se svou maminkou se vyjádřili ke kauzálnímu léku na DMD, který hradí pojišťovny pouze chodícím dětem, přestože by Martinovi mohl výrazným způsobem zpomalit progresi a zachránit mu život. Rozhovor s nimi si budeme moci v brzké době přečíst na Novinky.cz.

MUDr. Kateřina Kopečková, zástupkyně přednosty pro vědu a výzkum Onkologické kliniky 2. LF UK a FN v Motole hovořila o lécích pro vzácná onemocnění v evropském kontextu. Nejsmutnější zprávou je to, že na nervosvalová onemocnění jde pouze 7% z dostupných prostředků. Dalším důvodem proč jde pokrok ohledně léků na vzácná nervosvalová onemocnění tak pomalu dopředu je problém se sbírání dat. Jedná se o data, která musí být ke každé nemoci nasbírána za období třech let. U vzácných onemocnění je to vzhledem k malému počtu pacientů, obtížné. Proto jsme byli u vytvoření databáze REaDY, která sdružuje pacienty se čtyřmi nervosvalovými diagnózami v ČR. MUDr. Kopečková mimo jiné upozornila na nutnost vzniku center specializované péče o pacienty se vzácnými onemocněními.

Předsedkyně platformy pro klinické studie AIFP – Asociace inovativního farmaceutického průmyslu MUDr. Beata Čečetková, Ph.D. informovala o klinických studiích v oblasti vzácných onemocnění. MUDr. Čečetková uvedla, že realizace klinických hodnocení v oblasti vzácných onemocnění patří mezi nejnáročnější výzkumné činnosti vůbec – jak z pohledu nároků na odbornost personálu, tak s ohledem na technické a logistické zabezpečení či finanční nároky. Návratnost investic je přitom velmi nejistá.  Dále uvedla, že o tom, v jaké zemi bude realizována klinická studie, se rozhoduje na základě studie proveditelnosti. Cílem této studie je zjistit, v jaké zemi se dosáhne co nejkvalitnějších dat. Za studii proveditelnosti nepřísluší lékaři žádná odměna, což je dalším z problémů.