ParentProject.cz

Vše o svalové dystrofii Duchenne/Becker,
aneb jak žít a nejenom přežít.

menu
Výzkum

Summit dokončí 48 týdenní dávkování Phase out DMD

Summit dokončí 48 týdenní dávkování Phase out DMD

Dnes jsme oznámili, že jsme dokončili 48 týdenní dávkování v klinickém hodnocení PhaseOut DMD.

48 týdnů představuje dobu trvání fáze PhaseOut DMD.

Výsledky této studie se očekávají ve třetím čtvrtletí letošního roku.

Pacienti, kteří se rozhodli pro vstup do prodloužené fáze, nadále dostávají ezutromid.

„Věříme, že včasná zlepšení, která se projevila na stavu svalů v průběžných datech z DMD PhaseOut naznačují, že ezutromid snižuje závažnost onemocnění DMD. V úplných výsledcích pokusů se snažíme sledovat pokračující modulaci utrofinu a trvalé změny parametrů magnetické rezonance.“ Řekl David Roblin, řekl vedoucí lékař a předseda výzkumu R&D of Summit.

PhaseOut DMD je fáze 2 - otevřená, multicentrická studie fáze 2 utrofinového modulátoru společnosti ezutromid u pacientů s DMD, zahrnuje 40 pacientů z USA a UK ve věku od 5.-10.roku. Po této době – fázi, mají pacienti možnost zapsat se do prodloužené fáze a pokračovat v podávání Ezutromidu.

Již dříve oznámená 24týdenní průběžná data z Phase Out DMD prokázala důkaz aktivity ve třech různých opatřeních:

-          Udržuje produkci utrofinu, přirozeně se vyskytujícího proteinu, který může potenciálně nahradit dystrofin, měřený svalovou biopsií;

-          Významně snížilo poškození svalů, měřeno svalovou biopsií;

-          Výrazně snížil zánět svalů měřený magnetickou rezonancí

Americká FDA a v Evropě EMA udělila tomuto léku status „orhan drug“. Léky pro vzácná onemocnění dostávají řadu výhod, včetně dodatečné regulační podpory a schválení.

Kromě toho bylo ezutromidu uděleno od FDA označení „FAST TRACK“  a „lék pro vzácná dětská onemocnění“.

Na IV. Mezinárodní odborné konferenci v Praze dne 19.4.2018 hovořila také Michelle Avery ze společnosti Summit o nadějných předběžných výstupech, a tak se snad brzo dočkáme pokračování studie také v ČR.