ParentProject.cz

Vše o svalové dystrofii Duchenne/Becker,
aneb jak žít a nejenom přežít.

menu
Péče o pacienty

Raxone v Evropě neschválen

Společnost Santhera Pharmaceuticals obdržela negativní stanovisko od Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA) k rozšíření použití Raxony u DMD pacientů. Santhera plánuje odvolání a bude žádat přezkoumání od CHMP.

CHMP si není jistý, zda studie fáze III (DELOS) poskytuje dostatečné důkazy o účinku, aby umožnila rozšíření použití Raxony pro DMD.

„Údaje z klinické fáze III DELOS prokázaly statisticky významné a klinicky relevantní důkazy, že Raxone zpomaluje pokles funkce dýchacích cest a snižuje riziko bronchopulmonálních komplikací a hospitalizace u pacientů s DMD neužívajících glukokortikoidy,“ Thomas Meier, PhD – generální ředitel společnosti Santhera.

Žádost byla podána jako změna typu II existující registrace pro Leberovu hereditární optickou neuropatii (LHON) a je založena na datech společnosti Santhera fáze II (DELPHI) a úspěšné stěžejní fáze III (DELOS) u pacientů, kteří neužívali současně glukokortikoidy. Indikace by zahrnovala pacienty, kteří byli dříve léčeni glukokortikoidy a u nichž léčba glukokortikoidy není tolerována nebo přímo kontraindikována.

Protože bezpečnostní profil přípravku Raxone zůstává nezměněn, všechny klinické studie by měly pokračovat dle plánu. Výbor CHMP vystaví ve svém sdělení podobné tvrzení. Data ke studii SIDEROS budou vyžadována ke zjištění účinnosti Raxone na respirační funkce u DMD pacientů užívajících glukokortikoidy.

Souhrn: 

Společnost musí podat odvolání do 15-ti dnů od rozhodnutí, celkově by to mělo trvat 4-5 měsíců. Společnost může očekávat rozhodnutí přezkoumání v prvním čtvrtletí  roku 2018.