ParentProject.cz

Vše o svalové dystrofii Duchenne/Becker,
aneb jak žít a nejenom přežít.

menu
Výzkum

Ezutromid

Ezutromid výrazně snížil svalové poškození u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií dle předběžných údajů po 24 týdnech v klinické studii PhaseOut DMD společnosti Summit.

-          Bylo pozorováno zvýšení exprese bílkoviny utrofinu

-          Summit se připravuje na další důležitou klinickou studii

-          Ezutromid je potenciálním preparátem modifikujícím průběh onemocnění pro všechny pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií

 

Společnost Summit Therapeutics dnes oznámil kladné dočasné výsledky po 24 týdnech trvání klinické studie PhaseOut DMD. Jedná se o 48 týdenní klinickou studii druhé fáze hodnotící účinek ezutromidu – modulátoru utrophinu. 

Hlavní analýza prozatímních dat se soustředila na zhodnocení svalových biopsií s následujícími závěry:

           1. Léčba ezutromidem vedla k statisticky významné redukci svalového poškození. Měření prokazují 23% pokles průměrného embryonálního myosinu ve svalových biopsiích po 24 týdnech v porovnání s výchozími hodnotami. Embryonální myosin je biomarkerem svalového poškození a nachází se v regenerujících se vláknech

           2. Celkem u 14 z 22 pacientů bylo zaznamenáno snížení embryonálního myosinu, u 5 z nich se jednalo o více než 40 % zlepšení.

Zvýšení průměrné intenzity bílkoviny utrophinu v porovnání s výchozími hodnotami o 7%.

Kombinace sníženého poškození svalových vláken a zvýšení utrophinu dává první důkaz o předpokládaném mechanismu účinku preparátu a naději ke splnění cílů léčby.

Dále byly publikovány další dosavadní výsledky z výše zmíněné studie, za zmínku stojí především redukce tloušťky průměru svalového vlákna z 42,1µm na 40,3µm. Sleduje se i podíl tukové tkáně ve svalu pomocí MR spektroskopie, z této větve ale t.č. nejsou jednoznačné závěry.Taktéž nejsou výrazné rozdíly při klinickém funkčním testování pacientů (např. 6minutový test chůze – vstupní průměrná hodnota byla 404m, po 24 týdnech se jedná o 395m).

Nutno zdůraznit, že se jedná o dočasné výsledky, studie nadále pokračuje a celkové trvání je 48 týdnů. Kompletní výsledky se očekávají v třetím čtvrtletí roku 2018. Následně všem pacientům bude nabídnuta možnost pokračovat v prodloužení studie k získání dalších funkčních a bezpečnostních dat.

Summit plánuje provést randomizovanou, placebem kontrolovanou studii, která by mohla podpořit urychlené schválení Ezutromidu v USA a Evropě.

MUDr. Hana Némethová