ParentProject.cz

Vše o svalové dystrofii Duchenne/Becker,
aneb jak žít a nejenom přežít.

menu

Kortikoidy

Kortikoidy jsou syntetické chemické látky, které mají stejnou strukturu jako hormony z kůry nadledvin – kortikosteroidy. Pojem kortikoidy se někdy nesprávně používá pro označení kortikosteroidů. Mělo by platit:

  • kortikosteroidy – hormony z kůry nadledvin (přírodní látky)
  • kortikoidy – synteticky (uměle) připravené látky se stejnou strukturou.

Glukokortikoidy jsou v současné době jediným dostupným lékem, který zpomaluje pokles svalové síly a funkčnosti u DMD, což následně snižuje riziko skoliózy a stabilizuje dýchací funkce. Může nastat i zlepšení srdeční funkce.

Chlapcům je nejčastěji podáván Prednison a v případě výrazných nežádoucích účinků Deflozacort.

Ve FN v Motole v roce 2010 užívalo kortikoidy 30 % chlapců zde léčených, v roce 2016 se jedná o 95 % chlapců ve věku 4 až 5 let.

Před zahájením užívání kortikoidů by měl být splněn národní očkovací kalendář a stanovena imunita proti planým neštovicím. Zahájení terapie glukokortikoidy se nedoporučuje u dětí, kde ještě dochází k získávání pohybových dovedností, zejména do dvou let věku. Typicky chlapci s DMD dělají pokrok v pohybové oblasti do přibližně 4 až 6 let věku, ačkoliv pomaleji než zdraví chlapci v jejich věkové skupině.

Po celou dobu léčby je třeba zohledňovat vysoké riziko vedlejších účinků kortikoidů. Prevence a zvládání vedlejších účinků musí být proaktivní. Rodině musí být vydán „steroidový průkaz“ nebo jiný doklad uvádějící, že dítě užívá kortikoidy, a co je třeba vzít v úvahu při první pomoci v případě akutního stavu, zlomeniny, závažné infekce, nutnosti operace nebo celkové anestesie, který na tyto skutečnosti upozorní zdravotnické pracovníky, se kterými dítě může přijít o styku.

Při užívání kortikoidů je nutné dbát na dodržování zásad zdravé výživy, omezit sůl a cukry. Chlapci mívají zvýšenou chuť k jídlu

Vedlejší účinky

  • Růstová retardace (Zvážit endokrinologické vyšetření, pokud se růst zastaví.).
  • Opožděná puberta (Zvážit endokrinologické vyšetření, je-li opoždění patrné nebo znepokojuje-li pacienta.).
  • Negativní změny v chování (Rozhodnout, zda je na místě před zahájením terapie glukokortikoidy zaléčit výchozí problémy, např. ADHD – poradna nebo preskripce léků, zvážit změnu načasování medikace glukokortikoidů na pozdější denní dobu, zvážit předání odborníkovi na behaviorální zdraví.).
  • Hypertenze (Při tlaku krve>99 % snížit příjem soli, snížení tělesné hmotnosti Nedostaví-li se požadovaný účinek, předat odborníkovi k možné medikaci ACE inhibitory nebo ß-blokátory.).
  • Glukózová intolerance (Test moči prováděn, při každém vyšetření, je-li test na glukózu v moči pozitivní, zkusit test glukózy v krvi nalačno a po jídle, pokud je abnormální, konzultace endokrinologa.).
  • Refluxní choroba jícnu (Vyhýbat se nesteroidním protizánětlivým lékům (NSAID). V případě symptomů předepsat Ranitidin nebo inhibitory protonové pumpy.).
  • Peptický vřed (Vyhýbat se nesteroidním protizánětlivým lékům (NSAID). V případě symptomů předepsat Ranitidin nebo inhibitory protonové pumpy. Vyhledat konzultaci gastroenterologa.).
  • Šedý zákal (Zvážit přechod z deflazacortu na prednison, pokud se vyvine šedý zákal, který postihuje vidění. Konzultace oftalmologa.).
  • Demineralizace kostí a zvýšené riziko zlomenin (Je-li koncentrace 25-hydroxylovaného vitaminu D 20-31nmol/L, podávat 1000 IU perorálně 2x denně, je-li < 20 nmol/L, podávat 2000 IU perorálně 2x. Zkontrolovat koncentraci 25-hydroxylovaného vitaminu D po 3 měsících léčby
  • Povzbuzovat k pohybovým činnostem. Užívat multivitaminové doplňky s vitaminem D3. Zvážit biofosfáty, např. pamidronát.).
  • Myoglobinurie (Upozornit na nutnost vyhnout se nadměrnému anaerobnímu (např. chůze ze schodů, dřepy, skoky na trampolíně) a aerobnímu cvičení Pokud přetrvává, přistoupit k renálnímu vyšetření.).

Vamorolone (VBP-15)

V roce 2017 je ve FN v Motole plánována realizace klinické studie s Vamorolone (VBP-15), který má stejný protizánětlivý efekt jako u kortikoidů. Cílem programu bylo izolovat nežádoucí účinky steroidů od jejich dobrého efektu

Plánem firmy je, aby byl lék pacientům k dispozici v roce 2018.